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Genetic Editing Shows Promise in DMD

Duke scientists have developed a way to change the existing mutated gene responsible for the disorder into a normally functioning gene.

http://www.sciencedaily.com/releases/2013/06/130604153946.htm

http://www.nature.com/mt/journal/vaop/ncurrent/full/mt2013111a.html

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Permalink Reply by Galia Ben Ishay on June 17, 2013 at 2:06am

the doctor said it is in pre clinical stage. Please see the doc. he sent me:

Attachments:

Proof of manuscript.pdf, 3.1 MB

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Permalink Reply by Tammy on June 17, 2013 at 8:15am

Does this method turn Duchenne into Becker?

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Permalink Reply by wainaina muiruri on June 17, 2013 at 9:20am

Thanks,Galia let me a look at the doc.Gday.

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Permalink Reply by Jason Darienzo on June 17, 2013 at 6:59pm

It turns Duchenne into Becker without the need for daily lifetime treatment that exon skiping would require.

Tammy said:

Does this method turn Duchenne into Becker?

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Permalink Reply by Tammy on June 17, 2013 at 8:57pm

Thanks Jason, I tried reading the paper but sometimes its hard for me to decipher all that medical terminology:)

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Permalink Reply by Pramit Patel on June 20, 2013 at 3:57am

this is great...all must unite to speed up the porcess, clock is always ticking for dmd. few rightly said question, what we can do to accelerate the research. thought they have rightly selected the 51 gene dosent it seems fit to go for targeting second most best appropriate deletion also.

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Permalink Reply by alfredo baccaglini on June 20, 2013 at 8:30am

Scusate non parlo inglese,potete usare il traduttore, il metodo della Duke University, non trasforma il Duchenne in Beker, lo risolve proprio, lavora non su rna ma sul DNA,taglia ,ricuce e trasmette la distrofina , bisogna solo che cominci il prima possibile gli esperimenti perché E' la Soluzione!!!!!! Gersbach GO!!

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Permalink Reply by Jason Darienzo on June 20, 2013 at 2:34pm

yes, you are technically correct it is not making a Becker mutation. However, it is similar to Becker's because it is a shorter version of the gene and functional.

sì, si è tecnicamente corretta, non sta facendo una mutazione Becker. Tuttavia, è simile a Becker perché è una versione più corta del gene e funzionale.

alfredo baccaglini said:

Scusate non parlo inglese,potete usare il traduttore, il metodo della Duke University, non trasforma il Duchenne in Beker, lo risolve proprio, lavora non su rna ma sul DNA,taglia ,ricuce e trasmette la distrofina , bisogna solo che cominci il prima possibile gli esperimenti perché E' la Soluzione!!!!!! Gersbach GO!!

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Permalink Reply by alfredo baccaglini on June 20, 2013 at 2:46pm

Tank You .

Jason Darienzo said:

sì, si è tecnicamente corretta, non sta facendo una mutazione Becker. Tuttavia, è simile a Becker perché è una versione più corta del gene e funzionale.

sì , SI E Tecnicamente Corretta , non sta facendo Una Mutazione Becker . Tuttavia, E similitudine un Becker Perchè é una versione Più corta del gene e Funzionale .

alfredo Baccaglini ha detto:

Scusate non parlo inglese, potete usare il traduttore, il Metodo della Duke University, non Trasforma il Duchenne in Beker, lo risolve proprio, Lavora non do RNA ma sul DNA, taglia, ricuce e trasmette la distrofina, bisogna solista Che cominci il prima possibile Gli Esperimenti Perchè E 'la Soluzione!! Gersbach GO!